Innowacje w onkologii. "Skojarzenia drogich terapii będą wielkim wyzwaniem"

• Uczestnicy sesji "Onkologia - dostępność leczenia w wybranych postaciach nowotworów" w ramach XXI Forum Rynku Zdrowia rozmawiali m.in. o postępie i innowacjach w onkologii
• Dla pacjentów z glejakami o niższym stopniu złośliwości pojawiła się po raz pierwszy od dekad nowa opcja terapeutyczna, lek ukierunkowany molekularnie - mówiła prof. Barbara Radecka
• Połączenie w I linii leczenia przeciwciał bispecyficznych z inhibitorami kinazy tyrozynowej przynosi doskonałe efekty w terapii pacjentów z rakiem płuca z mutacją w genie EGFR - wskazywała dr Maja Lisik-Habib
• Wyzwaniem dla decydentów i płatników publicznych krajów UE są już teraz i będą w przyszłości coraz śmielsze skojarzenia bardzo drogich terapii, które pojawiają się w onkologii - podkreślał Mateusz Oczkowski

Glejak. "Postęp dotarł tam, gdzie nie było go od dekad"

- Ostatnie lata przyniosły wielki postęp w refundacji nowoczesnych terapii onkologicznych w Polsce. Obecnie w wielu obszarach nie ma różnic pomiędzy tym, co jest dostępne w naszym kraju i tym, co jest wpisane do algorytmów postępowania - mówiła podczas sesji "Onkologia - dostępność leczenia w wybranych postaciach nowotworów" w ramach XXI Forum Rynku Zdrowia prof. Barbara Radecka, ordynator Kliniki Onkologii z Odcinkiem Dziennym Opolskiego Centrum Onkologii im. prof. Tadeusza Koszarowskiego w Opolu.

- W nowotworach niszowych postęp jest mniej widoczny, co wynika z faktu, iż nie prowadzi się w nich wielu badań klinicznych. Dlatego na nowe terapie czekamy wiele lat. Tak było w przypadku glejaków, nowotworów wywodzących się z tkanki mózgowej, wśród których można wyróżnić te bardzo agresywne, z krótkim czasem przeżycia, i te o niższej złośliwości, w których przeżycie może być liczone w latach - wskazywała.

- Dla tej drugiej, bardzo wąskiej grupy chorych, pojawiła się nowa opcja terapeutyczna – leczenie ukierunkowane molekularnie na obecny w komórkach glejaka enzym związany z tworzeniem substancji sprzyjających podziałom komórkowym. Dzięki temu lekowi możemy spowolnić przebieg choroby i ponad dwukrotnie wydłużyć czas do progresji, co jest wynikiem nieczęsto spotykanym w onkologii - podkreślała profesor.

- Warto dodać, że mamy w Polsce ok. 1,8 tys. rocznie nowych rozpoznań dotyczących różnych glejaków, a ze wspomnianej terapii mogłaby skorzystać jedna dziesiąta tej grupy. Mamy zatem do czynienia z kohortą niszową.
Lek został zarejestrowany w UE bardzo niedawno, dlatego upłynie jeszcze trochę czasu, zanim będzie dostępny dla polskich chorych - zaznaczyła prof. Radecka.

Rak płuca. "Zaczynamy łączyć leki o różnych mechanizmach działania"

Dr Maja Lisik-Habib, kierownik Oddziału Chorób Rozrostowych Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. Mikołaja Kopernika w Łodzi przypomniała, że ostatnie lata przyniosły ogromny postęp w leczeniu raka płuca. Dla jednego z jego podtypów – niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP), zarejestrowano w ostatniej dekadzie najwięcej innowacyjnych cząsteczek, w tym terapii ukierunkowanych molekularnie.

- Zrewolucjonizowały one leczenie tego nowotworu, wpływając na nie we wszystkich stopniach zaawansowania. Nawet jedna trzecia pacjentów przeżywa obecnie nawet 5 lat i więcej, podczas gdy wcześniej mediany czasu przeżycia liczone były w miesiącach. Można zatem powiedzieć, że u części chorych jesteśmy w stanie zmienić chorobę potencjalnie śmiertelną w chorobę przewlekłą. Oznacza to długie okresy kontroli choroby i możliwość w miarę normalnego funkcjonowania pacjentów w życiu rodzinnym, społecznym i zawodowym - mówiła specjalistka.

Wskazywała, że terapie ukierunkowane molekularnie mogą być stosowane w tych podtypach nowotworu, w których występują określone zaburzenie molekularne w komórkach guza. Terapie te stanowią podstawę personalizacji leczenia, które jest dobierane do konkretnego chorego. Pierwsze leki ukierunkowane molekularnie, inhibitory kinaz pierwszej, drugiej i trzeciej generacji, dotyczyły zaburzeń w genie EGFR, przy czym lek trzeciej generacji, ozymertynib, na lata pozostał standardem w tej grupie chorych. Dzięki temu leczeniu pacjenci zyskiwali bardzo długie okresy kontroli choroby i korzyści w zakresie przeżycia całkowitego.

- Obecnie idziemy dalej: zaczynamy łączyć leki o różnych mechanizmach działania, nie tylko ukierunkowane molekularnie, ale także chemioterapię, koniugaty, czy przeciwciała bispecyficzne. Zmienił się standard leczenia w tej grupie – w tej chwili jest ono intensyfikowane już od I linii, czy to za pomocą chemioterapii, czy za pomocą innowacyjnych przeciwciał bispecyficznych w połączeniu z inhibitorami kinazy tyrozynowej. Mediany czasu przeżycia przy takim intensywnym, skojarzonym leczeniu są wyższe w porównaniu z monoterapią ozymertynibem o 10-12 miesięcy, czas wolny od progresji jest natomiast dłuższy o 7 miesięcy - wyjaśniał dr Maja Lisik-Habib.

Dodała, że przeciwciała bispecyficzne są bardzo intensywnie rozwijającą się gałęzią terapii przeciwnowotworowych. Leki te hamują dwa szlaki sygnałowe w komórce nowotworowej, kluczowe dla przeżycia tej komórki i dla progresji nowotworu (klasyczne przeciwciała monoklonalne hamują tylko jeden szlak). Przeciwciała bispecyficzne mogą też wiązać dwa receptory – na komórce nowotworowej i na limfocytach T, co wyzwala reakcję układu immunologicznego w zakresie zwalczania nowotworu. Leki te pozwalają pokonać mechanizmy oporności, które powstają przy zastosowaniu poprzednich metod leczenia.

"Nie ma nowoczesnego leczenia bez diagnostyki molekularnej". Co ze ścieżką pacjenta?

Aleksandra Wilk, dyrektor Sekcji Raka Płuca Fundacji To się Leczy podkreślała, że nie dopasujemy nowoczesnego leczenia do pacjenta bez diagnostyki molekularnej.

- Mamy zaplecze, mamy odpowiednie testy, ale niestety pacjenci tracą na swojej ścieżce diagnostycznej prowadzącej do rozpoczęcia leczenia bardzo wiele czasu, który w raku płuca jest przecież kluczowy. Średnio trwa to 3-6 miesięcy, ale są chorzy, u których czas ten wynosi nawet 10 miesięcy. I nie są to odosobnione przypadki. To pokazuje, że choć mamy do dyspozycji nowoczesne technologie w leczeniu raka płuca, to dostępność diagnostyki molekularnej pozostaje wyzwaniem - zauważyła.

- Jak zatem przyspieszyć i usprawnić ścieżkę diagnostyczną? Chorzy muszą mieć dobrze pobrany materiał do badania w certyfikowanym laboratorium. Na razie zdarzają się jednak przypadki, że materiał pobrany od pacjenta w trakcie operacji jest wysyłany do badania w zewnętrznej jednostce po sześciu tygodniach od zabiegu, tj. w czasie, gdy chory powinien już dawno być leczony. Czekamy też na jednoczasowe skierowanie, które umożliwi patomorfologom szybkie przekierowanie materiału do badań molekularnych. Wiele barier organizacyjnych możemy przeskoczyć bardzo szybko, ale nadal nie potrafimy sobie z nimi poradzić - oceniła Aleksandra Wilk.

- Podobnie jest w przypadku Lung Cancer Unitów. Wszyscy wiemy, że unity narządowe w raku płuca muszą powstać, ale choć rozmawiamy o tym od lat, nadal nie ma ich w systemie. Tymczasem to właśnie LCU najlepiej usprawnią ścieżkę diagnostyczno-terapeutyczną chorych. Będą gwarantowały nie tylko terminowość, ale także kompleksowość i jakość diagnostyki i leczenia raka płuca w Polsce  - podkreślała.

Od rejestracji do refundacji. Ile czekamy na dostępność leków?

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia odniósł się do czasu upływającego od rejestracji leku do jego refundacji w Polsce.

- W 2025 r. mamy już za sobą 4 obwieszczenia refundacyjne i widać, że ogólny czas od rejestracji do refundacji wydłużył się. Ale nie dlatego, że w MZ pracujemy wolniej. Wręcz odwrotnie, pracujemy szybciej średnio o 60 dni, natomiast po stronie firm farmaceutycznych czas ten uległ wydłużeniu średnio o 300 dni - mówił dyrektor Oczkowski.

- Może to wynikać z faktu, że w tym roku pojawiło się wiele wskazań nieonkologicznych, podczas gdy największe zainteresowanie budzą właśnie te onkologiczne. W ich przypadku firmy nie wstrzymują się z aplikacją wniosków refundacyjnych, zapewne dlatego, że pojawiają się kolejne linie leczenia. Mamy zatem sytuację, w której mnogość wskazań nieonkologicznych spowodowała wzrost czasu upływającego od rejestracji przez EMA do refundacji w Polsce z ok. 1 200 do ok. 1 500 dni. W tym samym czasie liczba 300 dni procedowania wniosków w MZ spadła do 240 - wyjaśniał.

- Co możemy z tym zrobić? Odpowiedzią wydaje się nowelizacja ustawy o refundacji, w której znajdują się rozwiązania mające zdejmować barierę aplikacji wniosków refundacyjnych. Natomiast na decyzje firm farmaceutycznych w sprawie kolejności pojawiania się ich innowacyjnych leków w poszczególnych krajach nie jesteśmy w stanie wpływać. Tym bardziej, że wydajemy najmniej w Europie na ochronę zdrowia, a budżet refundacyjny w porównaniu z innymi wydatkami też nie jest spektakularny. Dlatego raczej nie poprawimy tej sytuacji - przekonywał.

- Co do samego utrzymania trendu refundacyjnego, działania Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w MZ są niezmienne. Łatwiej oczywiście podejmować decyzje, jeśli konkurencja dla danego leku już istnieje. Trudniej, jeśli jest to nowa linia leczenia. Wraz z upływem lat jest jednak coraz prościej, bo luki terapeutyczne wypełniane są coraz mocniej - zaznaczył.

- Wyzwaniem dla decydentów i płatników publicznych krajów UE są już natomiast i będą w przyszłości coraz śmielsze skojarzenia bardzo drogich terapii, które pojawiają się w onkologii. Wydaje się, że trzeba będzie stawiać na większą konkurencyjność pomiędzy nowymi terapiami, a nie tylko na konkurencyjność pomiędzy lekiem oryginalnym i generycznym. Musimy szukać takich rozwiązań, co – mam nadzieję – znajdzie się w dokumencie nowej polityki lekowej państwa - doprecyzował Mateusz Oczkowski.

Leki nierefundowane. "Nawet zamożny człowiek okazuje się biedny"

Marta Bednarek, dyrektor ds. prawnych Fundacji Rak’n’Roll. Wygraj Zycie! odniosła się do sytuacji, w których pacjentowi potrzebny jest lek nierefundowany w Polsce.

- Od momentu rejestracji leku do momentu jego refundacji zawsze będzie musiał upłynąć jakiś czas i zawsze część pacjentów dowie się od lekarza, że terapia będąca dla nich największą nadzieją nie jest jeszcze refundowana. Taki lek oczywiście kosztuje. W naszej codziennej praktyce płacimy za podanie od kilkuset złotych do kilkudziesięciu tysięcy złotych. Jedna z naszych pacjentek przyjmowała przez 3 tygodnie specyfik, którego jedna dawka kosztowała 25 tys. zł. W obliczu takich kwot nawet dobrze sytuowany człowiek staje się biedny - zauważyła dyrektor Bednarek. 

- Dodatkowo w szpitalach publicznych w Polsce nikt nie może kupić sobie leczenia. Nawet jeśli jest miliarderem. Musi się najpierw zgłosić do organizacji pożytku publicznego prowadzącej tego typu zbiórki, zawrzeć umowę z apteką szpitalną i przekazać darowiznę celową – dopiero przejście tej ścieżki otwiera drogę do nierefundowanej terapii. Chorych wpłacających za pośrednictwem fundacji środki na swoje leczenie jest jednak zdecydowanie mniej, niż osób potrzebujących uruchomienia zbiórek na ten cel. Warto dodać, że ponad połowa naszych pacjentów przyjmujących leki nierefundowane wraca do zdrowia. To pokazuje, że taka możliwość sięgnięcia po leki, które nie są jeszcze objęte refundacją, jest bardzo cenna - oceniła.

Onkologia dziecięca "ginie" w programach i grantach

Anna Apel, prezeska Fundacji Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową zwróciła uwagę na badania i innowacje w onkologii dziecięcej, będące ważnym filarem działalności fundacji.

- Wyleczalność w onkologii dziecięcej przekracza 80 proc., ale dla naszej fundacji ważne jest pozostałe 20 proc. Dlatego skupiamy się na badaniach i innowacjach. Onkologia pediatryczna jest niedofinansowana – brakuje środków na badania i rozwój tej gałęzi medycyny. Każdego roku rozpoznaje się 1,2 tys. nowotworów u dzieci, co stanowi zaledwie 0,8 proc. wszystkich diagnoz onkologicznych w kraju, z tego też powodu onkologia dziecięca „ginie” w różnych programach i grantach - wyjaśniała.

- Nasz pierwszy program grantowy powstał 3 lata temu z budżetem 8 mln zł, a przykładem może być realizowane w jego ramach badanie dot. poprawy diagnostyki u dzieci z predyspozycją do nowotworzenia, już leczonych onkologicznie. W ramach programu uruchomiliśmy też wiele partnerstw, np. jeszcze w tym roku będziemy podpisywać umowę z University of Cambridge. Udało nam się również, wspólnie z Uniwersytetem Medycznym we Wrocławiu i Uniwersytetem Medycznym w Łodzi sięgnąć po grant do ABM z budżetem 26 mln zł. W jego ramach będą prowadzone badania dot. płynnej biopsji w monitorowaniu choroby resztkowej w obszarze onkologii pediatrycznej - poinformowała Anna Apel.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.