Jest bardzo agresywny, zagraża głównie dzieciom. Polscy lekarze badają skuteczność nowej terapii

15 godziny temu 7

Ponad 25 lat temu wyleczalność mięsaka Ewinga u dzieci w pierwszym stadium wynosiła zaledwie 40 proc. - Obecnie jest dużo lepiej. Jeżeli dzieci leczone są w interdyscyplinarnych zespołach, w doświadczonych ośrodkach, to przeżywa nawet 9 na 10 chorych - mówi ekspertka
Niestety jest grupa pacjentów, która nie odpowiada na tzw. standardowe terapie i wymaga innego podejścia
Z myślą o nich powstał projekt BUTTERFLY, którego celem jest ocena skuteczności zastosowania nowoczesnego leku u pacjentów z oporną na leczenie odmianą mięsaka

Rzadki i agresywny rak kości. Naukowcy z Polski badają nową opcję leczenia mięsaka Ewinga

Mięsak Ewinga jest rzadkim, bardzo agresywnym nowotworem kości i tkanek miękkich, występującym głównie u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych. Rocznie rozpoznawanych jest w Polsce ok. 20 do 25 nowych przypadków, najczęściej u osób w wieku od 15 a 19 lat. Mimo stosowania intensywnych schematów chemioterapii, radioterapii oraz rozległych operacji chirurgicznych, rokowania u pacjentów z nawrotem lub progresją choroby są bardzo niekorzystne.

Z myślą o nich powstał projekt BUTTERFLY, dotyczący niekomercyjnego badania klinicznego, które realizują specjaliści z Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.

- Celem przedsięwzięcia jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności zastosowania leku naxitamab u pacjentów z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga. Chodzi zatem o pacjentów, u których leczenie tzw. pierwszej linii nie zadziałało - nowotwór nie zareagował, albo po okresie poprawy choroba powróciła - opowiada w rozmowie z Rynkiem Zdrowia prof. Anna Raciborska, koordynatorka badania i kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.

Ponad 25 lat temu wyleczalność nowotworu u dzieci w tzw. pierwszym stadium wynosiła zaledwie 40 proc. - Obecnie jest dużo lepiej. Jeżeli dzieci leczone są w interdyscyplinarnych zespołach, w doświadczonych ośrodkach, to przeżywa nawet 9 na 10 chorych. Niestety jest grupa pacjentów, która nie odpowiada na tzw. standardowe terapie i wymaga innego podejścia - wskazuje ekspertka.

Szacuje się, że niepowodzenie podstawowego leczenia dotyczy 20-30 proc. pacjentów, a w przypadku nawrotu 5-letnie przeżycie całkowite spada do 20-25 proc. Mimo dotychczasowych wysiłków klinicznych, od ponad 30 lat nie odnotowywano przełomu terapeutycznego w leczeniu mięsaka Ewinga wysokiego ryzyka.

Ponad 50 proc. opornych na leczenie ma remisję "Bez wsparcia badanie byłoby niemożliwe"

Zastosowane w badaniu Butterfly przeciwciało - naksytamab - jest już stosowane w leczeniu nerwiaka zarodkowego i charakteryzuje się wysoką aktywnością wobec komórek wykazujących obecność GD2. Projekt finansowany ze środków Agencji Badań Medycznych zakłada jego skojarzenie z dobrze tolerowaną chemioterapią o udokumentowanej skuteczności w nawrotowym ES - irynotekanem i temozolomidem.

- Ponad połowa dzieci, dokładnie 56 proc. osiąga remisję. Oczywiście mówimy na razie o krótkoterminowym okresie, dlatego że badanie prowadzimy dopiero od niecałych dwóch lat. Generalnie jednak poprawiła się wyleczalność, również w tej grupie dzieci, które nie odpowiadały na leczenie pierwszej linii - przyznaje koordynatorka projektu.

W rozmowie z Rynkiem Zdrowia ekspertka wskazuje także, jakie objawy u dzieci i młodzieży mogą wskazywać na nowotwory kości, dlaczego są często bagatelizowane i jak długo jeszcze potrwa badanie prowadzone w Instytucie Matki i Dziecka.

- Osiągnęliśmy połowę rekrutacji. Lek, który podajemy jest bardzo drogi. Terapia dla 16 pacjentów kosztuje ok. 140 milionów złotych, więc przeprowadzenie badania nie byłoby możliwe bez wsparcia Agencji Badań Medycznych i zaangażowania firmy, która udostępniła lek dla naszych dzieciaków, za co jesteśmy bardzo wdzięczni - podkreśla prof. Raciborska.