Nowa opcja terapeutyczna w leczeniu SMA. Trwają prace nad lekiem w tabletkach

2 tygodni temu 18

Według eksperta leczenia SMA w Polsce jest bardzo dobrze zabezpieczone
Wprowadzenie do programu lekowego leku podawanego doustnie – w postaci tabletek – będzie kolejnym krokiem w usprawnianiu terapii SMA
- Pacjenci nie będą musieli pojawiać się w ośrodku leczniczym tylko po to, żeby odebrać z apteki szpitalnej kolejną porcję leku, lecz będą mogli przyjeżdżać wtedy, kiedy wymaga tego terminarz kontroli - wyjaśnia dr Artur Fałek

Tabletki dla rozwoju programu lekowego

Polska od kilku lat jest jednym z liderów w obszarze diagnostyki i leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Mamy zarówno szeroko zakrojony, ogólnopolski program badań przesiewowych noworodków, jak i nowoczesny program lekowy. Dzięki badaniom przesiewowym możliwe jest wykrycie SMA już w pierwszych dniach życia dziecka, co pozwala na rozpoczęcie leczenia jeszcze przed pojawieniem się objawów choroby.

- Leczenie SMA w Polsce jest bardzo dobrze zabezpieczone. Mamy dobrze funkcjonujący program lekowy i nie zastanawiamy się już, czy leczyć pacjentów, tylko w jaki sposób to robić tak, aby było najwygodniej i z najlepszym efektem dla pacjentów i dla systemu. Można powiedzieć, że rozwiązanie w Polsce jest modelowe. Teraz dochodzimy do etapu, w którym pojawiają się nowe technologie i oceniamy ich przydatność systemową – podkreśla dr Artur Fałek, ekspert systemu ochrony zdrowia, doradca w Kancelarii Rafał Piotr Janiszewski, były dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia.

Wprowadzenie do programu lekowego leku podawanego doustnie – w postaci tabletek – będzie kolejnym krokiem w usprawnianiu terapii SMA. Choć decyzja terapeutyczna zawsze pozostaje w rękach lekarza, nowa forma może istotnie ułatwić codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich rodzin.

- Droga podawania leku jest ważna, ale w pierwszej kolejności decydujące są okoliczności kliniczne. To na ich podstawie lekarz dobiera terapię. Wprowadzenie leku doustnego w postaci tabletek, które – ze względu na swoje właściwości farmaceutyczne – mają dłuższą trwałość niż stosowany obecnie roztwór doustny, będzie oznaczać, że pacjent będzie mógł być zaopatrzony w lek na dłuższy czas, nawet na pół roku. Pacjenci nie będą musieli pojawiać się w ośrodku leczniczym tylko po to, żeby odebrać z apteki szpitalnej kolejną porcję leku, lecz będą mogli przyjeżdżać wtedy, kiedy wymaga tego terminarz kontroli. A w programie lekowym SMA obowiązkowe wizyty kontrolne są przewidziane co sześć miesięcy – wyjaśnia dr Artur Fałek.

Oszczędność dla systemu i pozytywna rekomendacja AOTMiT

Ponadto pozytywna rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z października tego roku, dotycząca refundacji postaci tabletkowej, wskazuje na możliwość oszczędności dla płatnika.

- Jeżeli Agencja widzi takie oszczędności, to nie ma powodu, żeby podważać ich obliczenia. Leki w programie leczenia SMA nie są tanie, a budżet jest określony, więc jeśli pojawia się forma niosąca ze sobą szansę na oszczędności, tym większa jest możliwość włączania nowych programów, nowych leków i pacjentów. Pamiętajmy, że wciąż rodzą się dzieci z SMA, więc pacjentów w programie lekowym będzie przybywać. Oszczędności te wynikają z kilku przyczyn. Leczenie doustne – zwłaszcza w postaci tabletkowej – istotnie zmniejsza liczbę hospitalizacji wymaganych przy innych formach terapii. Koszt porady ambulatoryjnej, podczas której pacjent otrzymuje lek do stosowania w domu, jest dużo niższy niż koszt jednodniowej czy kilkudniowej hospitalizacji. Ponadto tabletkowa forma leku nie wymaga angażowania apteki szpitalnej – wskazuje dr Fałek.

Jak dodaje, tańsze leczenie daje szansę na zwiększenie możliwości finansowych NFZ, a przez to na łatwiejsze dobór terapii i włączanie do leczenia nowych pacjentów z SMA. Równie ważne jest to, że środki pozostawione w budżecie NFZ dają możliwość uruchamiania kolejnych, innowacyjnych programów lekowych dla pacjentów z innymi chorobami niż SMA.

Wprowadzenie leku modyfikującego przebieg SMA w postaci tabletkowej nie zmieni podstawowej zasady, zgodnie z którą wybór terapii pozostaje decyzją lekarza prowadzącego.

- Pacjenci, którzy byli na danych terapiach, będą je kontynuowali, o ile nie ma przeciwwskazań do ich stosowania. Ale pojawia się nowa, wygodna opcja, która może być powodem wybrania terapii doustnej – dodaje dr Artur Fałek.

Oznacza to, że nowa forma leku może poszerzyć wachlarz możliwości terapeutycznych, ułatwić logistykę leczenia i przynieść korzyści zarówno pacjentom, jak i całemu systemowi ochrony zdrowia.