Nowa forma leczenia SMA coraz bliżej pacjentów

• Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną rekomendację dotyczącą refundacji leku doustnego – risdiplmamu – w postaci tabletek
• Taka forma leczenia jest lepiej dopasowana do możliwości fizycznych, psychicznych oraz stylu życia wielu pacjentów z SMA
• Stosowanie leku w postaci tabletek znacznie ułatwi codzienne funkcjonowanie nie tylko chorym, ale także ich opiekunom
• Ostateczną decyzję o włączeniu leku na listę refundacyjną podejmie Minister Zdrowia

Krok w stronę niezależności i komfortu osób z SMA

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną rekomendację dotyczącą refundacji leku doustnego – risdiplmamu – w postaci tabletek. Dotychczas lek ten był (i jest) dostępny w formie roztworu. Co ta decyzja Prezesa AOTMiT oznacza dla osób z SMA?

Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA: Pozytywna, bezwarunkowa rekomendacja AOTMiT to bardzo ważny krok w procesie refundacyjnym – oznacza, że Ministerstwo Zdrowia ma podstawy do objęcia tej formy leku refundacją. W praktyce daje to realną szansę na to, że chorzy na SMA w Polsce zyskają dostęp do kolejnej opcji terapeutycznej w ramach programu lekowego. A każdy taki krok w stronę szerszego dostępu do terapii ma naprawdę duże znaczenie. Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą przewlekłą, wymagającą realizacji wielu codziennych zadań związanych z opieką nad osobą chorą np. z rehabilitacji, ćwiczeń logopedycznych, zabiegów pielęgnacyjnych, więc każda nowa forma terapii może być tą najodpowiedniejszą dla części chorych, może nieść nie tylko korzyści zdrowotne, ale także emocjonalne i społeczne. Pozytywna rekomendacja to sygnał, że decyzje refundacyjne w Polsce idą w stronę zwiększenia niezależności i komfortu życia osób z tak ciężką chorobą, jaką jest SMA, oraz ich rodzin.

Jakie znaczenie dla osób z SMA może mieć wprowadzenie tabletkowej formy terapii?

To rozwiązanie, które realnie może zmienić codzienność części chorych i ich bliskich. Tabletki to nie tylko inna postać leku – to większa wygoda, swoboda i niezależność. Tabletki risdiplamu są stabilne w temperaturze pokojowej, więc nie wymagają chłodzenia ani specjalnych warunków podczas transportu. Można je połknąć w całości lub rozpuścić w niewielkiej ilości wody, co daje możliwość dopasowania sposobu przyjmowania leku do potrzeb chorego. To szczególnie ważne dla starszych dzieci i dorosłych, którzy chcą prowadzić bardziej samodzielne życie. Bo warto pamiętać, że wiele osób z SMA to dziś dorośli – aktywni zawodowo, studiujący, podróżujący. Dla nich tabletki oznaczają możliwość prowadzenia wygodnego leczenia i jedynie kontrolnych wizyt w szpitalu co kilka miesięcy.

A co tabletki oznaczają dla rodziców i opiekunów osób z SMA?

W naszej społeczności są setki rodzin, które każdego dnia muszą godzić leczenie, rehabilitację, obowiązki domowe i pracę. Każde ułatwienie jest dla nas na wagę złota. To krok w stronę tak potrzebnej nam wszystkim normalności.

Tabletki - prostsza i tańsza forma podania leku

Jak wprowadzenie nowej formy leku mogłoby wpłynąć na funkcjonowanie systemu ochrony zdrowia?

Osoby przyjmujące tabletki nie wymagają hospitalizacji, która jest niezbędna przy podaniu leku dokanałowo. Tabletki nie wymagają również przygotowania przez farmaceutę ani specjalnych warunków przechowywania, więc generują oszczędności dla placówek i dla całego systemu. Dla szpitali, które borykają się z niedoborem personelu i ograniczonymi budżetami, to bardzo korzystna zmiana.

Społeczność SMA od lat walczy o dostęp do nowoczesnych terapii. Jak zareagowaliście na pozytywną rekomendację AOTMiT?

Z radością i wdzięcznością. Cieszyliśmy się w czerwcu 2025 roku, gdy Europejska Agencja Leków zarejestrowała tabletkową formę risdiplamu, bo pojawiła się szansa na leczenie, które będzie najodpowiedniejsze dla części naszych chorych. Teraz pozytywna i bezwarunkowa  rekomendacja AOTMiT daje nam nadzieję, że także w Polsce ta forma będzie wkrótce refundowana. Wierzymy, że wprowadzenie nowej formy leku nie tylko poprawi komfort życia osób z SMA, ale też uprości pracę ośrodków prowadzących program lekowy. Dzięki temu coraz bardziej zbliżymy się do  nowoczesnego, elastycznego i przyjaznego chorym systemu opieki zdrowotnej.

Jakie są kolejne etapy tego procesu?

Rekomendacja AOTMiT trafia do Ministerstwa Zdrowia, które prowadzi negocjacje cenowe z producentem. Ostateczną decyzję o włączeniu leku na listę refundacyjną podejmuje Minister Zdrowia. Jako Fundacja SMA będziemy monitorować ten proces i apelować o jak najszybsze zakończenie negocjacji. Każdy miesiąc oczekiwania to miesiąc, w którym osoby z SMA wciąż nie mają dostępu do wygodniejszej formy leczenia, choć jest ona już dostępna w Unii Europejskiej.

Mamy nadzieję, że decyzja o refundacji zapadnie szybko i tabletki risdiplamu będą dostępne już od stycznia 2026. Bo dla nas coś więcej niż nowa forma leku – to codzienność z mniejszą liczbą ograniczeń, z większą wolnością, niezależnością i – przede wszystkim – z poczuciem normalności.