Dwa odrębne modele leczenia hemofilii nie mają sensu. Ministerstwo Zdrowia zapowiada zmiany

• W Polsce leczenie hemofilii jest realizowane w dwóch odrębnych modelach: jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz program lekowy B.15 dedykowany zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B
• - Początkowo rozdział wynikał z odmiennych źródeł finansowania, czyli budżetu państwa i NFZ, lecz obecnie, gdy środki są wspólne, utrzymywanie dwóch kanałów dostępu do terapii wydaje się nieuzasadnione – mówi Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia
• Jego zdaniem właściwsze byłoby przeniesienie pacjentów z programu lekowego do Narodowego Programu Leczenia Hemofilii
• Zmiany dotyczyłyby trzech obszarów: uporządkowania kanałów dostępności do terapii, poprawy możliwości negocjacji cenowych i zmiany modelu przetargów centralnych na leki
• Autorzy raportu „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju" przygotowanego przez Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, wskazują na trzy potencjalne scenariusze zmian
• - Ministerstwo Zdrowia stoi dziś przed strategicznym dylematem. Oba modele mają swoje uzasadnienie i znaczenie systemowe, ale wymagają przemyślenia w kontekście dalszej integracji - komentowała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, współautorka raportu

Dwa odrębne modele finansowania leczenia hemofilii

Obecnie w ramach leczenia hemofilii funkcjonują dwa równoległe modele organizacyjno-finansowe: Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (obowiązujący od 2005 roku, aktualnie w edycji na lata 2024–2028) oraz program lekowy B.15 dedykowany zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B, który funkcjonuje od 2010 roku.

Narodowy Program obejmuje wszystkich pacjentów (dzieci i dorosłych, także z innymi ciężkimi skazami krwotocznymi), zaś program lekowy dotyczy wyłącznie populacji pacjentów do 18 roku życia.

Dlaczego tak się stało?

- Pamiętam, jak zabiegaliśmy w 2008 roku o wprowadzenie jak najszybciej leczenia profilaktycznego dla dzieci. To się udało. Ale ówczesna minister zdrowia Ewa Kopacz, wyjaśniła, że w połowie roku budżetowego nie ma już środków w budżecie ministerstwa na nowe działania i uruchomienie profilaktyki w ramach programu narodowego, bo budżet dla Ministerstwa Zdrowia został zdefiniowany na planie z poprzedniego roku. Zaproponowała, by wykorzystać pieniądze z Narodowego Funduszu Zdrowia. Tak doszło do podziału – wyjaśnił Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię w czasie spotkania z okazji światowego dnia chorych na hemofilię w kwietniu tego roku.

Kolejnym momentem zwrotnym w funkcjonowaniu narodowego programu była decyzja o przeniesieniu finansowania leczenia z budżetu MZ do NFZ od stycznia 2023 roku, co nie odbyło się bez obaw o dalsze funkcjonowanie programu. Na szczęście dla pacjentów, zmiana źródła finansowania nie zakłóciła sprawności organizacyjnej.

Dzisiaj samo Ministerstwo Zdrowia wyraża wątpliwość co do sensu istnienia dwóch odrębnych modeli.

- Początkowo rozdział wynikał z odmiennych źródeł finansowania, czyli budżetu państwa i NFZ, lecz obecnie, gdy środki są wspólne, utrzymywanie dwóch kanałów dostępu do terapii wydaje się nieuzasadnione – mówił Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji podczas wspomnianej konferencji. I zapowiadał zmiany.

Inny nadzór i sposób zakupu leków

Różnicom między dwoma modelami przyjrzeli się autorzy raportu „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju" przygotowanego przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod red. dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki, która podczas prezentacji dokumentu (29 października) mówiła, czym się różnią.

Każdy z programów funkcjonuje w ramach odrębnych struktur nadzorczych. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię pozostaje pod kontrolą Ministerstwa Zdrowia, które działa poprzez Narodowe Centrum Krwi (NCK). Leczenie w jego ramach prowadzone jest w 27 wyspecjalizowanych ośrodkach.

Program lekowy nadzorowany jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Hemofilii, działający przy Narodowym Funduszu Zdrowia. Płatnik pełni zatem funkcję instytucji koordynującej, wyznaczonej przez ministra zdrowia do monitorowania przebiegu programu i jego realizacji.

Obie ścieżki różnią się liczbą pacjentów i wydatkami. Zgodnie z informacjami zawartymi w raporcie, według NCK w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 leczonych jest obecnie 3215 osób. W ubiegłym roku kosztowało to 460 mln zł, w tym roku jest to już 500 mln złotych.

Z kolei liczba pacjentów leczonych poszczególnymi lekami w latach 2019–2024 w ramach programu lekowego w 2024 roku wynosiła 430 osób. Obecny koszt programu to około 46 mln złotych.

Odmienny jest również sposób zakupu terapii. W przypadku Narodowego Programu, który jest programem polityki zdrowotnej, zakup terapii realizowany jest poprzez przetargi centralne, bez możliwości bezpośrednich negocjacji cenowych, jakie są przeprowadzane w przypadku programów lekowych.

Te mają ustawowo wpisaną presję negocjacyjną, dzięki której możliwe jest osiąganie korzystniejszych cen i warunków zakupu leków. W efekcie programy lekowe pozwalają na większą elastyczność i skuteczność ekonomiczną.

Sam zakup czynników krzepnięcia w ramach programu lekowego B.15 zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B odbywa się w ramach przetargu centralnego, którego realizatorem jest Instytut Matki i Dziecka.

Autorzy raportu przyjrzeli się też organizacji systemu leczenia hemofilii w innych państwach. Zaobserwowano trzy warianty zakupów w Europie: refundacja w ramach powszechnego systemu opieki zdrowotnej, zakup w szpitalu lub w ramach ubezpieczenia.

23 państwa stosują system zakupów centralnych, inne preferują rozwiązania regionalne lub mieszane.

Nowe modelowanie przetargów lekowych

- Obecnie pieniądze na finansowanie leczenia hemofilii są wspólne, więc nie widzę sensu, żeby dalej to utrzymywać. W tym zakresie koncepcje są różne i na przestrzeni lat wielu różnych interesariuszy próbowało nas przekonać do tego, żeby zmienić ten model – mówił dyrektor Oczkowski.

Zmiany dotyczyłyby trzech obszarów. Przede wszystkim rozważane jest uporządkowanie kanałów dostępności do terapii, by zlikwidować obecne różnice wynikające z równoległego funkcjonowania dwóch programów i ścieżek finansowania.

Zdaniem przedstawiciela resortu zdrowia, właściwsze byłoby przeniesienie pacjentów z programu lekowego do Narodowego Programu Leczenia Hemofilii.

Kolejne elementy obejmują poprawę warunków negocjacyjnych z firmami farmaceutycznymi oraz reformę systemu przetargowego.

- Logistyka i organizacja systemu jest unikatowa na skalę ogólnopolską. Jedyne, czego nam brakuje jako Ministerstwu Zdrowia, a w czym jesteśmy świetni, to negocjacje cenowe. Dlatego z resort zamierza wzmocnić system negocjacji cenowych. Obecnie negocjacje przynoszą znaczne oszczędności – rzędu dwóch miliardów złotych rocznie – ale brakuje ich w obszarze terapii hemofilii, co skutkuje utratą potencjalnych korzyści finansowych - ocenił wiceszef DPLiF.

Wspomniał, że istnieją już przepisy, które pozwalają Ministerstwu wezwać producenta do rozmów w przypadku, gdy lek stanowi istotny element kosztowy świadczenia zdrowotnego: - Przy nakładach rzędu 500 milionów złotych takie działania są w pełni uzasadnione.

- W programie lekowym jesteśmy też pozbawieni jednego elementu, który jest w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii - nie ustalamy warunków w negocjacjach, tylko odbywa się to na zasadzie przetargów centralnych. Nie ma modelu rozdzielonego przetargu centralnego na kilka zadań, co prowadzi do zjawiska wtórnego monopolu. Wygrywa jeden dostawca, więc trudno mówić w tym przypadku o indywidualizacji leczenia - dodał.

W dodatku – jak podkreślał dyrektor – po przejrzeniu historii przetargów centralnych przeprowadzonych na przestrzeni lat, okazało się, że przegrywały czynniki o przedłużonym uwalnianiu, które były tańsze w stosunku do tych o standardowym uwalnianiu. Dlatego zapowiada prace nad nowelizacją przepisów dotyczących przetargów lekowych w ochronie zdrowia, by zapobiegać monopolowi wtórnemu.

Pozytywnym przykładem jest program narodowy. - W ramach rozstrzygniętych postępowań przetargowych, które organizuje Narodowe Centrum Krwi za pośrednictwem zakładu zamówień publicznych, w przypadku chociażby czynnika VIII, gdzie ponad 60 procent to rekombinowane czynniki o przedłużonym działaniu, mamy trzy różne substancje, różnych podmiotów odpowiedzialnych. Tak samo stało się w przypadku czynnika IX, gdzie dostawcami są różne podmioty odpowiedzialne - opowiadał Sebastian Twaróg, dyrektor NCK.

Trzy scenariusze rozwoju systemu

- Ministerstwo Zdrowia stoi dziś przed strategicznym dylematem. W Polsce funkcjonują równolegle dwa modele zapewniania dostępu do nowoczesnych terapii pacjentom z hemofilią. Oba mają swoje uzasadnienie i znaczenie systemowe, ale wymagają przemyślenia w kontekście dalszej integracji - mówiła dr Gałązka-Sobotka.

Autorzy wspomnianego raportu zaproponowali trzy potencjalne scenariusze rozwoju systemu:

• Model ewolucyjny – zakłada, że nowoczesne terapie wchodzą najpierw do programu lekowego jako rozwiązania pilotażowe, a po zdobyciu doświadczenia i potwierdzeniu skuteczności są włączane do Narodowego Programu
• Model integracyjny – od razu umieszcza wszystkie technologie w ramach Narodowego Programu, rezygnując z odrębności programów.
• Model hybrydowy – łączy oba mechanizmy, umożliwiając ich równoległe funkcjonowanie.

Każdy z tych modeli ma swoje zalety i wady, które zostały szczegółowo przeanalizowane w raporcie. Jego autorzy zauważają, że kluczowe jest nie tyle wybranie jednego z rozwiązań, co znalezienie takiego modelu, który zachowa ciągłość opieki i elastyczność w reagowaniu na nowe technologie terapeutyczne.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.